曾經(jīng)，國內(nèi)癌癥患者的唯一選項是價格高昂的進口抗癌藥，正如電影《我不是藥神》中的劇情。近年來，國務(wù)院三令五申要求降低進口抗癌藥價。在這樣的背景下，2018年9月，呋喹替尼在上海自貿(mào)區(qū)誕生了。

　　呋喹替尼是中國首款自主研發(fā)的抗癌藥，用以靶向治療結(jié)直腸癌，在同類產(chǎn)品中，耐受性與安全性均較好。

　　這款藥還有另一個身份，它是上海市首款在藥品上市許可持有人(MAH)制度下誕生的創(chuàng)新藥。

　　在藥品上市許可持有人(MAH)制度實行之前，由于藥品的生產(chǎn)許可和上市許可是綁定的，因此藥物的研發(fā)公司如果想獲得上市許可，就必須自己投資建廠擁有生產(chǎn)能力才行。這個條件也讓很多藥物研發(fā)機構(gòu)犯了難。

　　研發(fā)呋喹替尼的和記黃埔醫(yī)藥公司副總裁吳振平對澎湃新聞(www.thepaper.cn)記者解釋稱，如果是一家小型藥品研發(fā)公司，藥物研發(fā)到一半，就會遇到一個問題，接下來是把有限的資金投入到繼續(xù)研發(fā)呢，還是建廠生產(chǎn)?一些小藥企這時往往被迫將研發(fā)的藥品賣給外國公司。

　　藥品上市許可持有人(MAH)制度的推出為這些藥品研發(fā)企業(yè)注入了一針強心劑。2015年，國務(wù)院在全國十個省、直轄市試點這項制度，將藥品的生產(chǎn)許可和上市許可解綁，允許藥品研發(fā)機構(gòu)和科研人員取得上市許可。用吳振平的話來總結(jié)，“這項制度的核心是鼓勵創(chuàng)新。”

　　和記黃埔醫(yī)藥公司2002年成立于上海浦東張江，自2007年就開始完成了呋喹替尼的設(shè)計與合成，“十年磨一劍”，就在公司剛好遇到生產(chǎn)許可問題的時候，恰好趕上藥品上市許可持有人(MAH)制度在上海試點。

　　“那個時候政策剛一出來，我們其實還不太了解，但是上海自貿(mào)區(qū)以及張江園區(qū)的干部就率先聯(lián)系到我們，告訴我們有這么一項利好政策，并詳細向我們解釋。給人的感覺像是坐在車上被人拉著創(chuàng)新一樣省事。我想這應(yīng)該就是國內(nèi)首款自主研發(fā)抗癌藥誕生在上海自貿(mào)區(qū)，誕生在張江藥谷的原因。”吳振平說。

　　于是2016年呋喹替尼進入了上海市食品藥品監(jiān)督管理局MAH制度首批試點名單，和記黃埔醫(yī)藥以藥品上市許可持有人的申請身份向國家藥品監(jiān)督管理局遞交了新藥上市申請。申請過程中，和記黃埔醫(yī)藥無需再同時承擔藥品生產(chǎn)者的角色，他們將原料藥和制劑生產(chǎn)委托給了其他公司。

　　迄今為止，和記黃埔醫(yī)藥已經(jīng)在新藥研發(fā)上投入了近6億美元，約合40億人民幣。吳振平說，“如果沒有MAH制度，不可能拿這么多錢投入新藥研發(fā)。”

　　算上已經(jīng)上市的呋喹替尼，該公司目前共有8款臨床在研藥物。其中兩款緊隨呋喹替尼的步伐已經(jīng)到了三期的注冊性臨床試驗，這是藥品上市前的最后階段試驗。其中就包括與全球制藥巨頭阿斯利康合作研發(fā)的用于肺癌、胃癌治療的沃利替尼。

　　“從立項開始，經(jīng)過試管試驗、動物實驗，最后是人體試驗1期2期3期，全世界的新藥都是按這個流程做出來的，但是在中國、在上海這么走過來的，和記黃埔醫(yī)藥是第一家。我們把這條創(chuàng)新路徑在中國復(fù)制出來了，相信以后在中國會有千千萬萬創(chuàng)新藥通過這一創(chuàng)新路徑走出來。”吳振平說。